GEN-OVERFØRSEL TIL MENNESKER
En forskergruppe på University of California, Los Angeles, har for første gang forsøgt at overføre rekombinant-DNA direkte til mennesker ved gen-splejsningsteknikken. Forsøget på overførsel af gener er gjort på en israelsk og en italiensk patient, der lider af beta-zero-thalassæmi (en oftest dødelig blodmangelsygdom). De to patienter er begge homozygote for sygdommen, dvs at de helt mangler det gen, der producerer proteinmolekylet, som danner beta-kæden af hæmoglobin. Behandlingen har til formål at indsætte kopier af det menneskelige gen for f-hæmoglobin i patientens benmarvsceller. Men derudover er det formålet med forskerholdets fremgangsmåde at indsætte et andet gen i benmarven, som skal have en selektiv fordel overfor de ubehandlede marvceller. Det andet gen er genet for enzymet thymidin-kinase og fås fra herpesvirus. Dette virusgens enzym skulle være en smule mere effektiv end den variant af enzymet, som findes hos pattedyr - og altså mennesker. Ved hjælp af gensplejsningstekken, hvor bakterier benyttes til opformering af generne, indsættes de to gener i benmarvscellerne fra patienten på en sådan måde, at generne bliver en del af marvcellerne. Derefter indsprøjtes så de behandlede marvceller tilbage i patienten. Under de anvendte forsøgsbetingelser regner man med, at ca. 10.000 af de indsprøjtede marvceller indeholder begge generne, men i teorien vil blot en enkelt celle kunne spredes i benmarven og give grundlag for at patienten kan producere tilstrækkeligt med normalt hæmoglobin. Hvis forsøget lykkes vil man fortsætte med en lignende fremgangsmåde overfor seglcelleanæmi. Denne sygdom er sværere at behandle, fordi den kræver, at hovedparten af marvcellerne erstattes, før der opnås nogen bedring i sygdommen. Science 24.okt. 1980. s.407.Artiklen her bragtes i BioNyt nr. 1
| Du kan tegne abonnement på BioNyt: Videnskabens verden her!  |